Brytyjscy specjaliści z Great Ormond Street Hospital zastosowali rewolucyjną terapię z wykorzystaniem nowej edycji genomu, dzięki której udało się wyleczyć dziewczynkę z oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną. 13-letnia Alyssa była pierwszą pacjentką, którą poddano tej terapii.
Zabieg został przeprowadzony pół roku temu, jednak dopiero teraz, jak podaje BBC, po upewnieniu się, że z pacjentką wszystko jest w porządku, nagłośniono tę informację. Aktualnie nie stwierdzono nawrotu choroby nowotworowej. W organizmie dziecka nie ma wykrywalnych komórek nowotworowych.
Jedyną szansą dla dziewczynki była nowatorska terapia
Rewolucyjną metodę zastosowano u 13-letniej Alyssy z Leicester w Wielkiej Brytanii. W 2021 r. u dziecka zdiagnozowano białaczkę limfoblastyczną z komórek T (limfocytów typu T). Choroba ta polega na tym, że w szpiku kostnym w sposób niekontrolowany rozmnażają się nieprawidłowe komórki odpornościowe typu T (limfocyty T), jeden z typów tzw. białych krwinek. Schorzenie zwykle atakuje dzieci, a także ludzi młodych, i doprowadza do zaburzeń odporności, niedokrwistości oraz tzw. małopłytkowości.
Alyssę leczono z użyciem chemioterapii oraz przeprowadzono u niej przeszczep szpiku kostnego. Choroba wciąż jednak nawracała. Jedyną szansą na wyleczenie 13-letniej dziewczynki była nowatorska terapia, której nigdy wcześniej nie zastosowano. Opracowano ją dzięki nowej edycji genomu, która pozwala wprowadzać konkretne zmiany w DNA. Nazywa się ją „nożyczkami molekularnymi” lub „nożyczkami genetycznymi”.
Na czym polega nowatorska terapia?
Dotychczas metodę nożyczek molekularnych stosowano w postaci o nazwie Crispr/Cas9 – pozwala ona usuwać patogenne fragmenty DNA, czyli te, które wywołują chorobę. 6 lat temu dr David Liu z Broad Institute w USA zmodyfikował ją na bardziej precyzyjną i umożliwiającą dokonywanie subtelnych zmian w DNA. Dzięki takiej edycji genomu pod nazwą base editing możliwe jest edytowanie w genomie pojedynczych nukleotydów, zawierających jedną z czterech zasad azotowych występujących w DNA. To właśnie ta wyrafinowana technika edycji genomu została wykorzystana przez brytyjskich specjalistów do modyfikowania komórek typu T, które mogłyby zniszczyć komórki nowotworowe u Alyssy.
Terapia przeprowadzona została w kilku etapach. Najpierw pobrano limfocyty T od dawcy i zmieniono je tak, by nie atakowały komórek organizmu biorcy, w tym przypadku Alyssy. W kolejnym etapie limfocyty pozbawiono znajdującego się na ich powierzchni białka CD7, pozwalającego je zidentyfikować. Trzecia faza polegała na osłonięciu komórek powłoką chroniącą przed chemioterapeutykami. Na koniec limfocyty nauczono atakować wszystkie komórki z identyfikatorem białka CD7, by je niszczyły.
„Nowa era w medycynie”
Zabieg polegał przede wszystkim na unieszkodliwieniu komórek nowotworowych powstałych z nieprawidłowych komórek T, będących przyczyną choroby dziewczynki. Po podaniu zmodyfikowanych limfocytów T, zaczęły one zwalczać nieprawidłowe limfocyty, ale przy okazji zniszczeniu uległy również te, które były prawidłowe. U dziewczynki konieczne było więc odtworzenie układu odpornościowego, a zatem wykonanie kolejnego przeszczepu szpiku kostnego.
Po 3 miesiącach od zabiegu w organizmie Alyssy wykryto komórki nowotworowe, które później zaniknęły. Od tego czasu już ich nie stwierdzono.
Prof. Waseem Qasim z Great Ormond Street Hospital powiedział, że jest to pierwsza pacjentka, którą poddano takiej terapii. Zdaniem eksperta nowatorska terapia ma ogromny potencjał. Zaplanowano, że zostanie jej poddanych kolejnych 9 pacjentów. „To nowa era w medycynie” – dodał prof. Robert Chiesa z Great Ormond Street Hospital.
Źródło: PAP