Minister zdrowia, Adam Niedzielski, poinformował, że na wrześniowej liście refundacyjnej znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie również lek Evrysdi.

Podczas poniedziałkowej konferencji prasowej w Warszawie szef resortu zdrowia podkreślił, że źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny.

– To jest dzień, od kiedy możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów na świecie, jeżeli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA, czyli mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki z jednej strony nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym, ale mamy to też dzięki bardzo trudnym i długim negocjacjom – wskazał szef resortu zdrowia.

Dwa preparaty w terapii SMA na wrześniowej liście refundacyjnej

– W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego – wskazał minister zdrowia.

Adam Niedzielski poinformował również, że w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie również lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania. Evrysdi (rysdyplam) dostępny będzie dla dzieci od 2 miesiąca życia, z rozpoznaniem SMA typu 1., 2. lub 3. albo od jednej do czterech kopii genu SMN2.

Objęcie refundacją leku Zolgensma to historyczny dzień

Obecna na konferencji szefowa Kancelarii Prezydenta, Grażyna Ignaczak-Bandych podkreśliła, że jest to ważny dzień dla polskich pacjentów i polskiej ochrony zdrowia, a przede wszystkim dla chorych na SMA. Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, dodała, że dostęp do leków na SMA to szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój.

– Dzięki temu, że od kwietnia ub.r. Polska dołączyła do krajów, w których jest aktywny przesiew noworodkowy, a więc jest możliwość rozpoznawania tej choroby zanim dojdzie do jakichkolwiek objawów – w tym okresie przedobjawowym – dzięki leczeniu dajemy szansę tym nowo urodzonym dzieciom na prawidłowy lub niemal prawidłowy rozwój – podkreśliła ekspertka i dodała, że obecnie istnieje również system leczenia SMA u pacjentów, którzy rozpoczynali leczenie w różnym wieku, także jako osoby starsze. Od 2019 r. w tym programie leczonych jest 810 pacjentów w Polsce.

Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP wskazał, że Polska jest jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z czterech, które oferują kompleksowe leczenie. Jak dodał – objęcie refundacją leku Zolgensma to historyczny dzień.

SMA może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu

SMA ( z ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka rzadka choroba, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu. W 70 proc. przypadków u chorych pierwsze objawy SMA pojawiają się w wieku niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie.

Zolgensma to lek podawany w godzinnych wlewach dożylnych. Już jedno podanie leku pozwala na uzyskanie trwałego efektu leczniczego. Spinraza (nusinsersen) przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucia lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć jak najszybciej po rozpoznaniu choroby, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą podaje się następnie raz na 4 miesiące.

Źródło: PAP

Artykuł Najdroższy lek na SMA u dzieci na wrześniowej liście refundacyjnej pochodzi z serwisu Evereth News.