W leczeniu chor\u00f3b neurologicznych w Polsce zasz\u0142o w ostatnim czasie wiele pozytywnych zmian. Zmieni\u0142y si\u0119 sposoby leczenia z grupy chor\u00f3b rzadkich. O tym, co jeszcze wymaga poprawy, w jakich schorzeniach konieczne jest wprowadzenie program\u00f3w lekowych czy usprawnienie diagnostyki m\u00f3wi prof. dr hab. n. med. Agnieszka S\u0142owik, Krajowy Konsultant w dziedzinie neurologii.\u00a0<\/b><\/p>\n

Nowe mo\u017cliwo\u015bci diagnostyczne i terapeutyczne w neurologii<\/b><\/h2>\n

Prof. Agnieszka S\u0142owik:<\/b> Przede wszystkim wprowadzono nowe programy lekowe zarazem dla pacjent\u00f3w z powszechnymi chorobami neurologicznymi i chorobami rzadkimi. W 2022 r. zmodyfikowano program lekowy \u201eLeczenie stwardnienia rozsianego\u201d i wprowadzono do niego nowe cz\u0105steczki. Spowodowa\u0142o to, \u017ce polscy pacjenci z SM maj\u0105 teraz powszechny\u00a0 dost\u0119p do najnowocze\u015bniejszych terapii.\u00a0<\/span><\/p>\n

Wprowadzono trzy nowe wa\u017cne programy lekowe:\u00a0<\/span><\/p>\n

\n
• Program leczenia NMOSD \u2013 rzadkiej choroby autoimmunologicznej o\u015brodkowego uk\u0142adu nerwowego,\u00a0<\/span><\/li>\n
• Program leczenia migreny przewlek\u0142ej,\u00a0<\/span><\/li>\n
• Program Leczenia Choroby Wilsona.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n

  Trzy nowe programy leczenia chor\u00f3b neurologicznych: NMOSD\u00a0<\/b><\/h2>\n

  NMOSD (z j. ang. neuromyelitis optica spectrum disorders) jest rzadk\u0105 i ci\u0119\u017ck\u0105 chorob\u0105 autoimmunologiczn\u0105 o\u015brodkowego uk\u0142adu nerwowego (OUN) o charakterze zapalno-demielinizacyjnym. Najcz\u0119\u015bciej charakteryzuje si\u0119 zapaleniem nerwu wzrokowego <\/span>
  \n<\/span>i poprzecznym zapaleniem rdzenia kr\u0119gowego. NMOSD\u00a0 przewa\u017cnie dotyka os\u00f3b w wieku 30-40 lat. Rozpoznanie choroby cz\u0119sto bywa op\u00f3\u017anione, poniewa\u017c podobne objawy wyst\u0119puj\u0105 u pacjent\u00f3w ze stwardnieniem rozsianym (SM). NMOSD ma przebieg rzutowy, <\/span>
  \n<\/span>a ka\u017cdy rzut wi\u0105\u017ce si\u0119 z progresj\u0105 niesprawno\u015bci i uszkodzenia o\u015brodkowego uk\u0142adu nerwowego. Szacuje si\u0119, \u017ce w ci\u0105gu pi\u0119ciu lat od rozpoznania choroby umiera 20-25 proc. pacjent\u00f3w, a 50 proc. pacjent\u00f3w jest niepe\u0142nosprawna ruchowo w stopniu wymagaj\u0105cym korzystania z w\u00f3zka inwalidzkiego. Po pi\u0119ciu latach trwania choroby ju\u017c 60-70 proc. pacjent\u00f3w nie widzi przynajmniej na jedno oko.<\/span> Nowy lek w programie lekowym na pewno\u00a0 zmieni losy wielu chorych z NMOSD.<\/span><\/p>\n

  Trzy nowe programy leczenia chor\u00f3b neurologicznych: migrena<\/b><\/h2>\n

  Migrena jest chorob\u0105 powszechn\u0105, spotykan\u0105 znacznie cz\u0119\u015bciej u kobiet ni\u017c u m\u0119\u017cczyzn. Wyr\u00f3\u017cnia si\u0119 migren\u0119 epizodyczn\u0105 i migren\u0119 przewlek\u0142\u0105. Migrena przewlek\u0142a to b\u00f3l g\u0142owy wyst\u0119puj\u0105cy co najmniej 15 dni w miesi\u0105cu przez ponad trzy miesi\u0105ce, maj\u0105cy cechy b\u00f3lu migrenowego w co najmniej o\u015bmiu dniach w miesi\u0105cu. Migrena przewlek\u0142a wi\u0105\u017ce si\u0119 z najci\u0119\u017cszym b\u00f3lem, kt\u00f3ry utrzymuje si\u0119 przez wiele dni w kolejnych miesi\u0105cach i prowadzi m.in. do izolacji spo\u0142ecznej i niejednokrotnie rezygnacji z plan\u00f3w rodzinnych, \u017cyciowych i zawodowych. Do niedawna w leczeniu i profilaktyce migreny przewlek\u0142ej stosowano leki refundowane w innych wskazaniach, m.in. w leczeniu padaczki czy depresji. Od 1 lipca, dzi\u0119ki decyzji Ministerstwa Zdrowia, utworzono pierwszy w Polsce program lekowy dedykowany leczeniu profilaktycznemu migreny przewlek\u0142ej. W ramach tego programu dost\u0119pna jest terapia toksyn\u0105 botulinow\u0105 oraz przeciwcia\u0142ami monoklonalnymi. Dzi\u0119ki utworzeniu programu, pacjenci z migren\u0105 przewlek\u0142\u0105, u kt\u00f3rych farmakoterapia doustna by\u0142a nieskuteczna lub jej zastosowanie nie by\u0142o mo\u017cliwe, maj\u0105 dost\u0119p do nowoczesnych lek\u00f3w i obecnie mog\u0105 by\u0107 leczeni zgodnie z europejskimi i \u015bwiatowymi standardami.<\/span><\/p>\n

  Trzy nowe programy leczenia chor\u00f3b neurologicznych: choroba Wilsona<\/b><\/h2>\n

  Choroba Wilsona to choroba rzadka, uwarunkowana genetycznie. Charakteryzuje si\u0119 wyst\u0119powaniem zaburze\u0144 funkcji w\u0105troby oraz uszkodzeniem uk\u0142adu nerwowego. U os\u00f3b, kt\u00f3re z r\u00f3\u017cnych powod\u00f3w nie mog\u0105 stosowa\u0107 powszechnie dost\u0119pnych dw\u00f3ch terapii, jest aktualnie mo\u017cliwo\u015b\u0107 zastosowania trzeciego leku w ramach Programu Lekowego.<\/span><\/p>\n

  Zmiany w 2023 r.: priorytetowe obszary w neurologii<\/b><\/h2>\n

  Przede wszystkim konieczna jest ustawiczna praca nad porz\u0105dkowaniem i upraszczaniem \u015bcie\u017cek diagnostyczno-terapeutycznych, zar\u00f3wno w chorobach przewlek\u0142ych, takich jak padaczka, choroba Parkinsona czy choroba Alzheimera, jak i w chorobach rzadkich, takich jak miastenia czy choroba Wilsona. Nast\u0119pnie wa\u017cne s\u0105 dzia\u0142ania edukacyjne i dialog ze spo\u0142ecze\u0144stwem na temat powszechnych i rzadkich chor\u00f3b neurologicznych oraz mo\u017cliwo\u015bci ich terapii w Polsce. Na koniec, niezb\u0119dna jest sta\u0142a, aktywna i zaanga\u017cowana postawa \u015brodowiska neurolog\u00f3w w tocz\u0105cych si\u0119 procesach refundacyjnych.<\/span><\/p>\n

  Pacjenci ze schorzeniami rzadkimi mog\u0105 spodziewa\u0107 si\u0119 nowych terapii o wysokiej innowacyjno\u015bci<\/b><\/h2>\n

  Europejska Agencja Lek\u00f3w stale rejestruje r\u00f3\u017cnorodne bardzo nowoczesne terapie. Po ich rejestracji w kolejnych krajach Unii Europejskiej tocz\u0105 si\u0119 procesy refundacyjne umo\u017cliwiaj\u0105ce lokalny dost\u0119p do tych terapii. W ka\u017cdym kraju te procesy przebiegaj\u0105 inaczej. W Polsce takie nowoczesne terapie s\u0105 dost\u0119pne w ramach program\u00f3w lekowych albo s\u0105 refundowane dla okre\u015blonych grup pacjent\u00f3w. W tej drugiej sytuacji pacjenci ponosz\u0105 wi\u0119ksze lub mniejsze koszty. Trudno wskaza\u0107, kt\u00f3ra choroba jest wa\u017cniejsza od pozosta\u0142ych. Na pewno w ka\u017cdym przypadku, gdy pojawia si\u0119 rejestracja kolejnego nowoczesnego preparatu, trzeba podejmowa\u0107 starania, aby by\u0142 dost\u0119pny dla polskich pacjent\u00f3w.<\/span><\/p>\n

  Innowacyjne terapie w obszarze <\/b>miastenii (MG, myasthenia gravis)<\/b><\/a><\/h2>\n

  Zgodnie z definicj\u0105, obowi\u0105zuj\u0105c\u0105 w Unii Europejskiej, choroba rzadka to schorzenie wyst\u0119puj\u0105ce u nie wi\u0119cej ni\u017c 5 pacjent\u00f3w na 10 tys. os\u00f3b. Dotychczas opisano ponad 8 tys. r\u00f3\u017cnych chor\u00f3b rzadkich. Najcz\u0119stsz\u0105 neurologiczn\u0105 chorob\u0105 rzadk\u0105 jest miastenia gravis, kt\u00f3ra w Polsce wyst\u0119puje u oko\u0142o 9 tys. os\u00f3b. Oko\u0142o 15% chorych na miasteni\u0119 ma objawy,<\/span> kt\u00f3re w znacz\u0105cym stopniu uniemo\u017cliwiaj\u0105 im normalne funkcjonowanie, a w niekt\u00f3rych przypadkach wymagaj\u0105 oni okresowo intensywnej opieki medycznej.<\/span><\/p>\n

  Miastenia gravis: wp\u0142yw choroby na \u017cycie pacjent\u00f3w<\/h2>\n

  Chocia\u017c miastenia gravis jest jedn\u0105 z najcz\u0119stszych chor\u00f3b rzadkich, to pozostaje chorob\u0105 ma\u0142o znan\u0105 i trudn\u0105 do zdiagnozowania. Proces diagnostyczny jest zazwyczaj d\u0142ugi z uwagi na do\u015b\u0107 niespecyficzne objawy \u2013 nie ma dw\u00f3ch jednakowych pacjent\u00f3w z t\u0105 chorob\u0105. Nadal tak\u017ce jest niska \u015bwiadomo\u015b\u0107 tej choroby w\u015br\u00f3d personelu medycznego.<\/span><\/p>\n

  Pacjenci borykaj\u0105 si\u0119 z nieprzewidywalno\u015bci\u0105 choroby (r\u00f3\u017cne samopoczucie w ci\u0105gu dnia\/tygodnia) oraz nag\u0142ymi i dramatycznymi pogorszeniami stanu zdrowia. Utrudnia to codzienne funkcjonowanie, cz\u0119sto uniemo\u017cliwia odleg\u0142e planowanie, \u0142\u0105cznie z planowaniem rodziny. Obecnie neurolodzy maj\u0105 do dyspozycji leki, kt\u00f3re u znacznej cz\u0119\u015bci pacjent\u00f3w s\u0105 skuteczne i wystarczaj\u0105ce. Jest jednak grupa chorych, u kt\u00f3rych pomimo klasycznego leczenia objawy nie s\u0105 dostatecznie kontrolowane lub dzia\u0142ania niepo\u017c\u0105dane uniemo\u017cliwiaj\u0105 kontynuacj\u0119 dotychczasowej terapii.<\/span><\/p>\n

  Na szcz\u0119\u015bcie, dla tej w\u0105skiej grupy pacjent\u00f3w pojawi\u0142y si\u0119 nowe terapie ukierunkowane na mechanizm choroby, dzi\u0119ki kt\u00f3rym chorzy \u2013 co potwierdzono w badaniach klinicznych\u00a0 \u2013 uzyskuj\u0105 wyra\u017anie lepsz\u0105 kontrol\u0119 objaw\u00f3w, przy akceptowalnym profilu bezpiecze\u0144stwa. Liczymy, \u017ce pierwszy preparat z tej grupy b\u0119dzie dost\u0119pny dla chorych jeszcze w tym roku.<\/span><\/p>\n

  \u0179r\u00f3d\u0142o: materia\u0142 prasowy<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

  W leczeniu chor\u00f3b neurologicznych w Polsce zasz\u0142o w ostatnim czasie wiele pozytywnych zmian. Zmieni\u0142y si\u0119 sposoby leczenia z grupy chor\u00f3b<\/p>\n

  Wi\u0119cej<\/a><\/div>\n","protected":false},"author":25,"featured_media":67536,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[3],"tags":[24642,24644,24643,23197,22208,24645,24646],"yoast_head":"\n