Jak wskazują eksperci, dostęp do nowoczesnych leków ma bardzo duże znaczenie w leczeniu chorych na mukowiscydozę. Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych to dla pacjentów szansa na przedłużenie życia. Eksperci podkreślają jednak, że potrzebne są rozwiązania systemowe, w tym przede wszystkim refundacja leków.

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych to mechanizm finansowania leków w sytuacjach, w których możliwe jest wydłużenie życia pacjenta lub znacząca poprawa jego zdrowia i wykorzystane zostały dostępne refundowane technologie lekowe. Od  26 listopada 2020 r. o dostępie do terapii decyduje konsultant wojewódzki, a nie Ministerstwo Zdrowia.

Fundusze na RDTL nie wystarczą jednak na uratowanie wszystkich pacjentów. Obecne 3 proc. funduszy lekowych szpitali przeznaczane na procedurę RDTL nie wystarcza nawet na kontynuację terapii dla pacjentów, którzy otrzymali leki, i mowa tu o nowoczesnym leczeniu dla ogółu, nie tylko dla chorych na mukowiscydozę. To dyrektorzy szpitali, lekarze oraz konsultanci wojewódzcy muszą się mierzyć z dylematem moralnym o przeznaczeniu środków na terapię. Z tego powodu tak ważny jest dostęp do refundacji leków na mukowiscydozę.

Życie pacjentów w rękach decydentów

Według oficjalnych rejestrów w Polsce na mukowiscydozę choruje około 1800 osób. Dostęp do refundacji leków zależy od Ministerstwa Zdrowia. Pacjenci żyjący z mukowiscydozą są świadomi, że bez dostępu do leków umrą bardzo wcześnie. Średnia wieku chorego wynosi obecnie 24 lata. Innowacyjne leki mogą wydłużyć życie nawet dwukrotnie.

Jak mówi prof. dr hab. n. med. Dorota Sands, Prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy:

– Nowoczesne leki zmieniają oblicze mukowiscydozy. Jak podaje CF Foundation, dzieci urodzone w latach 2015-2019 mają szansę przeżyć średnio 46 lat, co wskazuje na wielki postęp, jaki dokonuje się w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą. Kluczem do sukcesu w leczeniu jest koordynowana opieka w sieci ośrodków, praca w wielodyscyplinarnym zespole, wzajemna izolacja chorych. Należy wzmocnić rolę opieki domowej oraz dostęp do środków spożywczych specjalnego przeznaczenia dietetycznego i optymalnych terapii lekowych. Terapie muszą być zindywidualizowane dla konkretnego genotypu choroby. Dostęp do refundacji nowoczesnych leków ma bardzo duże znaczenie, bo są to leki przyczynowe, dzięki którym możemy znacznie przedłużyć życie chorych. Wszystko jest  w rękach decydentów – podsumowuje ekspertka.

2000 Powodów

Nowoczesna terapia mukowiscydozy kosztuje obecnie ponad milion polskich złotych rocznie. Organizacje pacjenckie takie jak ruch „2000 Powodów” walczą o dostęp do refundowanej terapii, by zwiększyć szanse pacjentów na przedłużenie życia.

Jak mówi Anna Cisowska z ruchu „2000 Powodów”, mama chorego na mukowiscydozę dziecka:

– Chorych potrzebujących nowoczesnych leków jest dużo (szacuje się, że jest to ok. 2000 osób w Polsce, stąd nazwa ruchu: „2000 Powodów”). Jako ruch rodziców chorych dzieci staramy się pomagać na dwa sposoby. Walczymy o refundację innowacyjnej terapii i jednocześnie nagłaśniamy zbiórki, bo obawiamy się, że nasi pacjenci mogą nie doczekać refundacji. Jesteśmy zdeterminowani do tego żeby zrobić wszystko, by nasze dzieci mogły cieszyć się życiem jak najdłużej.

Źródło: Materiały prasowe

Przeczytaj także:

Dr Paweł Witt: „Odchodzenie w czasach Covid-19 to przede wszystkim krzyk samotności”

Artykuł Terapia za milion złotych – pacjenci z mukowiscydozą walczą o refundację leków pochodzi z serwisu Evereth News.

W Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przeprowadzono pierwszy w Polsce przeszczep płuca u 70-letniego pacjenta. Wiek chorego to jedno z ważnych kryteriów kwalifikujących do przeszczepu płuca. Dzięki nowatorskiemu zabiegowi granica wieku została przesunięta.

Nowatorski przeszczep został przeprowadzony na początku września 2020 roku. 70-letni pacjent, cierpiący na zwłóknienie płuc, miał problem z najprostszymi czynnościami takimi jak wstanie z krzesła czy pójście do łazienki. Nie był w stanie podjąć praktycznie żadnego wysiłku, a jego stan stale się pogarszał. Transplantacja umożliwi mężczyźnie normalnie funkcjonowanie.

Przesuwanie granic

W marcu 2018 roku w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym ruszył program przeszczepów płuc, dziś operacje tego typu wykonywane są w UCK rutynowo. Przyjętą przez Międzynarodowe Towarzystwo Przeszczepów Serca i Płuc (ISHLT) granicą wieku dla przeszczepów płuc jest 65 lat, ponieważ ryzyko niepowodzenia tych operacji w wyższym wieku znacznie wzrasta. Jak tłumaczy dr hab. Jacek Wojarski z Kliniki Kardiochirurgii i Chirurgii Naczyniowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego, koordynator programu transplantacji płuc, operacja przeprowadzona przez jego zespół pozwoliła na przesunięcie granicy wiekowej zabiegu:

– Były doniesienia o przeszczepach u 68-latków, u 69-latków. Nasz pacjent kilka dni po zabiegu obchodził 70. urodziny. To rekordzista w skali kraju. Granica przeszczepu jest zatem przesunięta. Choć operacje u osób starszych obarczone są dodatkowym ryzykiem, w tej konkretnej sytuacji zdecydowaliśmy się je podjąć. Doświadczone ośrodki, a do takich aspirujemy, poddają ocenie każdego pacjenta i nie kierują się wiekiem wyłącznie metrykalnym, analizujemy pacjenta bardziej pod względem wieku biologicznego. Pan Eugeniusz to były sportowiec prowadzący aktywny tryb życia i jego wiek biologiczny został oceniony na zdecydowanie niższy niż ten metrykalny.

Znakomite wyniki

Jak podkreśla dr hab. Jacek Wojarski, program transplantacji płuc prowadzony w UCK przynosi świetne wyniki:

– Możemy pochwalić się znakomitymi wynikami operacji. W ponad 90% są to zabiegi przeprowadzone z sukcesem. Natomiast w 2019 roku sukces ten był 100%. Co więcej, nasi pacjenci, co nas ogromnie cieszy, wracają do wcześniej podejmowanych ról społecznych, do pracy.

W Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przeszczepy płuc wykonywane są, jeśli tylko jest taka możliwość, zaawansowaną techniką możliwie najmniej obciążającą pacjenta. Klatka piersiowa otwierana jest tylko na tyle, aby dało się do jam opłucnowych wprowadzić przeszczepiany narząd. Rehabilitacja tak operowanych pacjentów przebiega najlepiej.

Aktualnie, oprócz Gdańska, płuca przeszczepia się również w Poznaniu, Szczecinie i Zabrzu.

Ostatnia szansa

Transplantacja płuc to skomplikowana operacja, obarczona dużym ryzykiem, wykonywana jest u pacjentów, w których wyczerpano już inne metody leczenia. Choroby prowadzące najczęściej do tak ciężkiego uszkodzenia płuc, że wskazane jest leczenie transplantacją, to: przewlekła obturacyjna choroba płuc (tzw. POChP, również w przebiegu niedoboru alfa 1-antytrypsyny), mukowiscydoza, idiopatyczne zwłóknienie płuc, idiopatyczne nadciśnienie płucne, sarkoidoza, a  także histiocytoza.

W UCK jednym z pacjentów, którzy przeszli operację przeszczepu płuca, jest 19-letni Korneliusz, u którego transplantację wykonano z powodu mukowiscydozy, jest uzdolniony plastycznie. Planuje rozpoczęcie pracy w studiu tatuażu.

Źródło: Materiały prasowe

Przeczytaj także: Częściej chorujemy na grypę czy na koronawirusa? Aktualne statystyki

Artykuł Pionierska operacja w UCK: przeszczep płuca u 70-letniego pacjenta pochodzi z serwisu Evereth News.