Międzynarodowy zespół naukowców częściowo przywrócił wzrok pacjentowi z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. W leczeniu wykorzystano białka występujące w algach. Po siedmiu miesiącach mężczyzna zaczął dostrzegać pierwsze przedmioty.
Badania przedstawione w czasopiśmie „Nature Medicine” przez międzynarodowy zespół badaczy udowadniają, że możliwe jest stosowanie terapii optogenetycznej do leczenia dziedzicznej ślepoty. Naukowcom udało się częściowo przywrócić wzrok pacjentowi, u którego 40 lat wcześniej zdiagnozowano barwnikowe zwyrodnienie siatkówki.
Wykorzystanie białka ChrimsonR w leczeniu barwnikowego zwyrodnienia siatkówki
Fotoreceptory to światłoczułe komórki w siatkówce, które odpowiadają za przekształcanie światła w impulsy elektryczne, przekazywane następnie za pośrednictwem nerwu wzrokowego do mózgu. Degradacja fotoreceptorów w chorobach dziedzicznych prowadzi do utraty wzroku. Terapia optogenetyczna polega na genetycznym modyfikowaniu zdrowych komórek oka w taki sposób, aby komórki wytwarzały białka wrażliwe na światło. Do tej pory obiecujące wyniki leczenia dawały testy wykonywane na myszach i pisklętach embrionalnych.
W najnowszym projekcie badacze dostarczyli do komórek zwojowych siatkówki geny, których zadaniem było takie zmodyfikowanie komórek, aby były zdolne do wytwarzania białka ChrimsonR. Jest ono światłoczułym białkiem, które znajduje się w świecących algach i poddane działaniu światła zmienia swój kształt w taki sposób, aby ułatwić przepływ jonów do komórki i z niej. Biało ChrimsonR odpowiada za rozpoznawanie bursztynowego światła, które jest bezpieczniejsze dla siatkówki od światła niebieskiego.
Efekty zastosowania terapii optogenetycznej
Zespół przygotował także gogle z kamerą, której zadaniem jest rejestrowanie i wyświetlanie obrazów na siatkówce w postaci światła o bursztynowych falach. Badany pacjent nosił gogle zarówno wewnątrz budynku, jak i w warunkach zewnętrznych. Okazało się, że po około siedmiu miesiącach korzystania ze sprzętu badany zauważył paski na przejściu dla pieszych. W trakcie dalszych testów laboratoryjnych pacjent był w stanie rozpoznawać i lokalizować małe przedmioty, takie jak zeszyt, pudełko na zszywki czy szklane kubki. Naukowcy przeprowadzili badania przy użyciu nieinwazyjnych odczytów elektroencefalografii (EEG), które wykazały, że w momencie, gdy pacjent obserwował określony przedmiot, zmieniała się aktywność w korze wzrokowej mózgu. Badanie to potwierdziło, że pacjent częściowo odzyskał wzrok.
Planowane jest przeprowadzenie testów klinicznych wśród pacjentów w Paryżu, Pittsburghu i Londynie. José-Alain Sahel, profesor i kierownik Katedry Okulistyki na Uniwersytecie w Pittsburghu, profesor na Uniwersytecie Paryskim oraz dyrektor założyciel paryskiego Institut de la Vision, zapowiada, że do leczenia tą metodą będą kwalifikowane osoby z różnymi rodzajami neurodegeneracyjnej choroby fotoreceptorowej i funkcjonalnych nerwem wzrokowym.
Naukowcy planują ukończyć badania do 2025 r.
Źródło: newatlas.com, innowacje.newseria.pl
Przeczytaj także: Szpitale otrzymają 17,5 mln zł na rozwój transplantologii
