Pierwsza na świecie operacja wszczepienia komórek macierzystych w leczeniu wady rozszczepu kręgosłupa przed porodem

Ten tekst przeczytasz w 4 min.

Rok temu urodziło się pierwsze dziecko z rozszczepem kręgosłupa (łac. spina bifida), po tym jak otrzymało leczenie komórkami macierzystymi. Zabieg polegał na umieszczeniu płata z komórkami macierzystymi w rdzeniu kręgowym rozwijającego się płodu. Dzisiaj – rok po operacji, wyniki są obiecujące.

Kobieta w ciąży dowiedziała się, że jej dziecko jest chore. Z rozszczepem kręgosłupa żyje ponad 70 tys. obywateli w Stanach Zjednoczonych. W Polsce częstotliwość występowania tej wady rozwojowej wynosi 1:1000 urodzeń. Spina bifida polega na niedomknięciu kanału kręgowego, które może prowadzić do osłabienia lub całkowitego paraliżu dolnych kończyn, dysfunkcji układu moczowego oraz ograniczeniu umiejętności poznawczych. Chirurdzy mogą wykonać operację poporodową lub przeprowadzić zabieg zamknięcia rdzenia kręgowego jeszcze w płodzie, w miejscu, w którym rdzeń jest narażony na niebezpieczeństwo. Operacja może zatrzymać dalszy rozwój wady. W większości przypadków dziecko pozostaje jednak niepełnosprawne.

W 2021 roku na oddziale chirurgii Szpitala Dziecięcego w Davis doszło do pierwszego przeszczepu komórek macierzystych tego rodzaju. Pacjentem było nienarodzone jeszcze dziecko. Operacja odbyła się w łonie matki w 26. tygodniu ciąży. Dzisiaj, rok po zabiegu, urodzona dziewczynka rozwija się prawidłowo.

Historia sukcesu usłana jest wieloma porażkami

25 lat temu projekt otrzymał na start dotację w wysokości 9 mln $ od California Institute of Regenerative Medicine. Nazwa badania to terapia komórkowa do naprawy przepukliny oponowo-rdzeniowej w macicy. Interdyscyplinarny zespół Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele (CuRe), któremu przewodzi dr Diana Farmer, jest złożony z ponad 40 specjalistów różnych dziedzin. Sygnały rozszczepu rdzenia można zauważyć już na wczesnym etapie rozwoju ciąży. Celem projektu było zadziałać wcześniej. Czas, w którym płód się jeszcze rozwija, mógł zostać wykorzystany do przeprowadzenia operacji. Na początku naukowcy musieli określić, jaki model zwierzęcy wykorzystać oraz jakiego rodzaju komórek użyć do przeszczepu.

– W rzeczy samej, była to metoda prób i błędów. Próbowaliśmy komórek IPS, próbowaliśmy rusztowań z nanowłókien [red. inżynieria tkankowa]. Jednym słowem próbowaliśmy wszystkich rozwiązań i wszystkich rzeczy, które nie działały, zanim udało nam się znaleźć to, czego szukaliśmy – wspomina dr Farmer.

Naukowcy odkryli w końcu, że komórki macierzyste pobrane z mezenchymy w łożysku będą spełniać ich wymagania. Tkanka mezenchymatyczna jest tkanką łączną zarodkową. Występuje tylko w okresie zarodkowym. Pobrane komórki macierzyste zostały umieszczone na materiale, który imituje zewnętrzną membranę rdzenia kręgowego – oponę twardą.

– Zasialismy komórki macierzyste na płacie z materiału zatwierdzonego wcześniej przez FDA, używanego m.in. do zabiegów guza mózgu. Dzięki temu łatwiej było nam uzyskać aprobatę FDA, niezbędną do kontynuowania badań. Okazało się też, że nasze komórki macierzyste uwielbiają ten materiał – wspomina dr Farmer.

Badania na zwierzętach

Zanim FDA wydało zgodę, aby przeprowadzić operację przeszczepu komórek macierzystych w ludzkim płodzie, odbyły się dwie próby na zwierzętach. Na terenie kampusu szpitala w Davis znajduje się światowej sławy oddział weterynaryjny, w którym w 2015 roku odbyła się pierwsza próba na owcach ze spina bifida. Po urodzeniu zwierzęta nie miały czucia w tylnych kończynach. Przeszczep komórek macierzystych sprawił, że poruszały się niemal tak, jak zdrowe owce. Kolejnym krokiem było przeprowadzenie operacji na dwóch szczeniakach buldoga. Naukowcom udało się odwrócić proces rozwoju spina bifida i ostatecznie wyleczyć zwierzęta z choroby. Po 10 tygodniach szczeniaki biegały, skakały i bawiły się, ku uciesze swojej i całego zespołu. CuRe, po otrzymaniu certyfikacji FDA, rozpoczął poszukiwania pacjentów wśród ludzi.

interestingengineering.com

To musiała być nudna operacja

Emily, nauczycielka baletu, była pierwszą pacjentką, która została poddana takiemu zabiegowi. W 26. tygodniu ciąży jej córka Robbie otrzymała komórki macierzyste, wyhodowane w laboratorium UC Davis. Laboratorium posiada certyfikat GMP (Good Manufacturing Practice), który jest wydawany tylko placówkom o najwyższych standardach czystości i bezpieczeństwa. Kierownik projektu, Priya Kumar była odpowiedzialna za zespół, który przygotował płat z komórkami macierzystymi dla Robbie.

– Podczas prób zdarzały się nam błędy. Dzięki temu mogliśmy sprecyzować i rozwiązać problemy, aby uniknąć ich w dniu operacji – wspomina dr Kumar.

Jedną z kluczowych kwestii był transport otrzymanego produktu z laboratorium do szpitala, w którym miał odbyć się przeszczep. W tym celu został opracowany 70-stronicowy podręcznik, w którym została opisana procedura transportu. Kiedy nadszedł odpowiedni moment walizki z komórkami zostały przewiezione automobilem, który został specjalnie przygotowanym do tego zadania.

interestingengineering.com

Podczas operacji płód Emily był monitorowany ultrasonografem. Dr Shinjiro Hinose odpowiadał za zespół i powodzenie operacji.

– Pierwszym cięciem otworzyliśmy brzuch matki i podnieśliśmy płód ponad poziom skóry brzucha. Następnie otworzyliśmy go i znaleźliśmy miejsce, w którym znajdowało się dziecko. Nie wyjmowaliśmy go z wnętrza płodu, unieśliśmy je tylko lekko po to, aby ustawić je do nacięcia i odkryć tę część rdzenia kręgowego, której potrzebowaliśmy – myelomeningocele – opowiada dr Hinose.

Ze względu na to, że w 26. tygodniu ciąży zarodek jest jeszcze bardzo mały, w trakcie operacji neurochirurg używał mikroskopu. Kiedy płat z komórkami macierzystymi dotarł do szpitala, dr Hirose umieścił go w rdzeniu.

– Ponieważ komórki macierzyste były na płacie, musieliśmy umieścić je bezpośrednio na odkrytej części rdzenia kręgowego i przyszyć płat do twardówki na jego powierzchni – wyjaśnia dr Hinose.

Zabieg poszedł dokładnie tak, jak zaplanowano.

– To cudowne, bo operacja okazała się bardzo nudna. Chcieliśmy, żeby to było nudne, ponieważ emocje na sali operacyjnej są zazwyczaj skutkiem tego, że coś poszło nie tak – wspomina dr Hinose.

W 30. tygodniu ciąży Emily poczuła kopnięcie

Dotychczas urodziło się troje dzieci z 35 zapisanych do programu CuRe. Pierwsze z nich, Robbie, otrzymało leczenie w lipcu 2021 roku w 26. tygodniu ciąży i urodziło się we wrześniu tamtego roku. Gdyby nie operacja, Robbie urodziłaby się z paraliżem nóg.

Źródło: newatlas.com

Dodaj komentarz

Shopping cart

0
image/svg+xml

No products in the cart.

Kontynuuj zakupy